2022年中国国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入中国国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。

中国罕见病联盟数据显示，中国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。国家医保局通过对罕见病用谈判准入，降低罕见病用药价格。2018年以来，通过谈判新增19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。

建立罕见病用药供应监测机制、提高罕见病用药研发和产业化水平、支持中医药参与罕见病防治、推动建立中央和地方两级常态短缺药品储备……据工业和信息化部介绍，中国采取一系列举措，努力提高罕见病用药保障水平。

据介绍，下一步，中国将不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同时加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，努力为罕见病患者提供更好保障。